- 确定镰状细胞病患者增加剂量Panobinostat （LBH589）的安全性和耐受性的I期研究
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临床试验
确定镰状细胞病患者增加剂量Panobinostat （LBH589）的安全性和耐受性的I期研究
本研究的目的是测试增加panobinostat剂量治疗镰状细胞病的安全性和有效性。Panobinostat （Farydak）是由Secura Bio制药公司生产的，未经美国食品和药物管理局（FDA）批准用于镰状细胞病。Panobinostat仅在镰状细胞病的临床试验中可用。研究表明，增加血液中胎儿血红蛋白（HbF）的含量可以预防红细胞的镰状硬化，减少镰状细胞病的并发症。在实验室和患有其他疾病（如癌症）的患者中进行的研究表明，panobinostat可以增加HbF水平，并在人体血液中具有抗炎作用。
合格标准
- 纳入：成人年龄18岁及以上，伴有临床显著的镰状细胞性贫血（SS）或S-b0地中海贫血；未服用羟脲（不能耐受、拒绝或无反应）；排除：特殊的实验室异常或不受控制的医疗状况怀孕或哺乳服用某些药物可能会干扰研究药物，如果他们不能切换或停止
研究。创新。发现。